Tafamidis

Tafamidis
IUPAC navn
2-(3,5-diklorfenyl)-1,3-benzoksazol-6-karboksylsyre
Generelle funksjoner
Molekylær eller rå formelC 14 H 7 Cl 2 NO 3
Molekylmasse ( u )308.11628
CAS-nummer594839-88-0
EINECS-nummer813-715-5
ATC-kodeN07 XX08
PubChem11001318
DrugBankDB11644
SMILC1=CC2=C(C=C1C(=O)O)OC(=N2)C3=CC(=CC(=C3)Cl)Cl
Fysisk-kjemiske egenskaper
Tetthet (g/cm 3 , i cs )1.530
Sikkerhetsinformasjon

Tafamidis ( INN , eller Fx-1006A , [1] handelsnavn Vyndaqel) er et medikament som brukes for å forbedre arvelig transtyretin -relatert amyloidose og også familiær amyloid polynevropati , eller FAP), en sjelden , men dødelig nevrodegenerativ sykdom . [2] [3] Legemidlet ble godkjent av European Medicines Agency (EMA) i november 2011 og av japanske reguleringsorganer. [4]

Tafamidis ble oppdaget av Jeffery W. Kelly i laboratoriene til Scripps Research Institute og senere studert som et medikament av FoldRx , som ble kjøpt opp av Pfizer . [5] [6]

Merknader

  1. ^ Bulawa, CE; Connelly, S.; DeVit, M.; Wang, L. Weigel, C., Fleming, J. Packman, J.; Powers, ET; Wiseman, RL; Foss, TR; Wilson, IA; Kelly, JW; Labaudiniere, R. "Tafamidis, en kraftig og selektiv transthyretin kinetisk stabilisator som hemmer amyloidkaskaden" Proc. Natl. Acad. Sci. 2012 109, 9629-9634.
  2. ^ Ando, ​​Y., og Suhr, OB (1998). Autonom dysfunksjon ved familiær amyloidotisk polynevropati (FAP). Amyloid 5, 288-300.
  3. ^ Benson, MD (1989). Familiær amyloidotisk polynevropati. Trender i nevrovitenskap 12, 88-92.
  4. ^ Business Wire
  5. ^ Razavi, H.; Palaninathan, SK Powers, ET; Wiseman, RL; Purkey, HE; Mohamadmohaideen, NN; Deechongkit, S.; Chiang, KP; Dendle, MTA; Sacchettini, JC; Kelly, JW "Benzoxazoles as Transthyretin Amyloid Fibril Inhibitors: Synthesis, Evaluation and Mechanism of Action" Angew. Chem. Int. Ed. 2003, 42, 2758-2761.
  6. ^ Connelly, S., Choi, S., Johnson, SM, Kelly, JW og Wilson, IA (2010). Strukturbasert design av kinetiske stabilisatorer som forbedrer transthyretin-amyloidosene. Current Opinion in Structural Biology 20, 54-62.